Una aprobación acelerada de la FDA abre una posibilidad que hasta hace poco parecía extraordinaria: determinados pacientes con cáncer de recto localmente avanzado podrían tratarse con inmunoterapia sin pasar por quimioterapia, radioterapia ni cirugía.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó este 19 de octubre de 2026 un nuevo uso de dostarlimab, comercializado como Jemperli, para adultos con cáncer de recto localmente avanzado en estadio II o III cuyos tumores presentan inestabilidad de microsatélites alta (MSI-H) o deficiencia en la reparación de errores de apareamiento del ADN (dMMR). La indicación debe determinarse mediante una prueba autorizada por la FDA.
Una alternativa para un grupo muy específico de pacientes
La noticia no significa que la inmunoterapia sustituya el tratamiento convencional para todos los cánceres de recto. La FDA estima que aproximadamente el 3% de los cánceres de recto localmente avanzados presentan las características dMMR o MSI-H que hacen posible esta estrategia. En esos tumores, los defectos en los mecanismos de reparación del ADN provocan la acumulación de alteraciones que pueden volver a las células cancerosas especialmente reconocibles para el sistema inmunitario.
Dostarlimab es un anticuerpo que bloquea PD-1, una señal utilizada por determinados tumores para reducir la respuesta inmunitaria. Al bloquearla, el tratamiento busca permitir que el propio sistema inmunitario ataque las células malignas.
Los resultados que llevaron a la aprobación
La decisión se apoyó principalmente en resultados provisionales del estudio fase 2 AZUR-1, que incluyó a 154 pacientes previamente no tratados. Según la FDA, 110 de los 154 participantes —el 71%— recibieron únicamente dostarlimab, no necesitaron otra modalidad terapéutica y no presentaron progresión de la enfermedad en el momento del análisis.
Entre 116 pacientes evaluables mediante revisión central independiente, el 47% mantuvo una respuesta clínica completa durante al menos 12 meses. Otros 38 pacientes ya habían alcanzado una respuesta clínica completa, aunque todavía no acumulaban los 12 meses de seguimiento necesarios para contabilizarlos en ese criterio principal. Con una mediana de seguimiento de 26,3 meses, la FDA informó que ninguno de los pacientes con respuesta completa sostenida, respuesta completa o respuesta casi completa había experimentado progresión.
El estudio que sorprendió al mundo oncológico
La FDA también revisó un estudio independiente realizado con 50 pacientes con el mismo perfil molecular. En ese grupo, la tasa de respuesta clínica completa sostenida durante 12 meses alcanzó el 93% y la respuesta objetiva fue del 100%. Ninguno de esos pacientes recibió quimiorradioterapia ni cirugía para tratar el cáncer de recto durante el estudio. De los 27 pacientes seguidos durante al menos tres años, uno presentó una recurrencia local, que fue tratada mediante cirugía ganglionar.
Estos resultados son especialmente relevantes porque el tratamiento convencional del cáncer de recto localmente avanzado puede implicar quimioterapia, radiación y cirugía, procedimientos capaces de producir consecuencias duraderas sobre la función intestinal, urinaria y sexual, además de afectar la fertilidad. Algunos pacientes requieren además una colostomía permanente.
Aprobación acelerada, no una garantía definitiva
La FDA concedió una aprobación acelerada. Esto permite que el tratamiento llegue antes a pacientes elegibles debido a la magnitud de las respuestas observadas, pero obliga a continuar los estudios para confirmar que el beneficio se mantiene a largo plazo. El propio organismo advierte que todavía se desconoce el riesgo de recaída a largo plazo.
El tratamiento tampoco está exento de riesgos. Dostarlimab puede desencadenar reacciones inmunitarias contra órganos y tejidos sanos, algunas potencialmente graves. Entre los efectos adversos más frecuentes comunicados en esta indicación se encuentran fatiga, erupción cutánea, diarrea y picazón.
Una aprobación cuatro meses antes de lo previsto
La FDA completó la revisión aproximadamente cuatro meses antes de su fecha objetivo. La solicitud recibió revisión prioritaria y designación de terapia innovadora. Además, fue evaluada dentro de Project Orbis, un programa de cooperación internacional en oncología en el que también participan Health Canada y autoridades regulatorias de Reino Unido, Suiza e Israel; sus respectivas revisiones continúan.
Para el pequeño grupo de pacientes cuyo tumor presenta estos biomarcadores, la aprobación introduce una posibilidad de enorme trascendencia: controlar el cáncer preservando el recto y evitando, cuando la respuesta lo permita, algunos de los tratamientos que más transforman la vida del paciente. Pero la selección molecular y el seguimiento oncológico estrecho siguen siendo indispensables.
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